اولین داروی برپایه فناوری کریسپر در راهست

اولین داروی برپایه فناوری کریسپر در راهست

به گزارش تعمیرکار نتایج موفقیت آمیز آزمایش های فناوری ˮکریسپرˮ حاکی از این هستند که به زودی، اولین داروی مبتنی بر این فناوری عرضه خواهد شد.


به گزارش تعمیرکار به نقل از ایسنا و به نقل از فست کمپانی، تا همین اواخر، فناوری ویرایش ژن معروف به "کریسپر"(CRISPR)، بیشتر شبیه به داستان های علمی-تخیلی بود تا پزشکی. این فناوری که شبیه به یک قیچی مولکولی ساخته شده در لابراتوار است، برای بریدن بخش های مشکل ساز DNA در سلول های بیمار و با هدف درمان بیماری استفاده می شود. بزودی می توانیم شاهد این مورد باشیم که اولین درمان با استفاده از فناوری ویرایش ژن و در کوشش برای مبارزه با اختلالات خونی نادری که میلیونها نفر را در سرتاسر جهان تحت تاثیر قرار می دهند، تأیید می شود.
متخصصان بیماری های نادر شرکتهای آمریکایی "ورتکس"(Vertex) و "کریسپر تراپیوتیکس"(CRISPR Therapeutics) در یک همکاری ۹۰۰ میلیون دلاری، درمانی را ابداع نموده اند که "exa-cel" نام دارد. پیش تر شواهد امیدوار کننده ای جمع آوری شده اند که نشان می دهند این روش می تواند به بیماران مبتلا به تالاسمی بتا و "بیماری کم خونی داسی شکل"(SCD) کمک نماید.
تالاسمی بتا با ژن های صدمه دیده یا از دست رفته همراه می باشد که سبب می شوند تا بدن، هموگلوبین کمتری تولید نماید و به بزرگ شدن کبد، طحال یا قلب و شکل گیری استخوان های ناقص یا شکننده منجر شود. تخمین زده می شود که از هر ۱۰۰ هزار نفر در جهان، یک نفر به این بیماری مبتلا شود و برای پیشگیری از جدی ترین عوارض آن، تزریق خون به صورت منظم ضروریست.
باآنکه آمار دقیق در مورد تعداد افراد مبتلا به بیماری کم خونی داسی شکل، ناشناخته است اما تخمین زده می شود که این بیماری ۱۰۰ هزار نفر را در آمریکا و میلیونها نفر را در سرتاسر جهان تحت تأثیر قرار دهد. این بیماری را به یک ژن معیوب نسبت می دهند که سبب ایجاد هموگلوبین بد شکلی می شود که سفت، چسبنده و داسی شکل است؛ ازاین رو می تواند مانع انتقال اکسیژن به واسطه سلول های خونی سالم در بدن شود.
گزارش ها نشان می دهند که درمان Exa-cel، احتیاج به انتقال خون یا بروز حوادث پزشکی جدی و تهدیدکننده زندگی را برای ماه ها تا سال ها بعد از دریافت درمان توسط بیماران می کاهد.
نتایج جدید و چشم گیر کارآزمایی بالینی، در یک کنفرانس بزرگ و بین المللی پزشکی در ماه ژوئیه اعلام گردید و چشم انداز شرکت ها را برای تولید اولین درمان ویرایش ژن در نوع خود و همچنین، دسترسی به بازار گسترده تر و بیماران بیشتر تقویت کرد.
سازندگان exa-cel می گویند که قصد دارند تا آخر سال جاری، این دارو را برای تایید نظارتی در آمریکا، بریتانیا و اروپا ارائه نمایند. این بدان معناست که exa-cel می تواند مجوز بازاریابی را در سال ۲۰۲۳ دریافت کند چونکه شرکتهای دارویی بیشتر به دنبال روش های ژن درمانی جدید هستند.
درمان ورتکس و کریسپر تراپیوتیکس، از آنچه که ژن درمانی "ex-vivo" نامیده می شود، استفاده می نماید. در این روش، سلول های بنیادی بیمار استخراج می شوند؛ سپس، DNA سلول با روش exa-cel اصلاح می گردد تا تولید ژن را تحریک کند. نوعی هموگلوبین که بدن معمولاً فقط در دوران نوزادی تولید می کند و سلول های اصلاح شده برای تقویت هموگلوبین سالم و تولید گلبول های قرمز خون، به بیمار بازگردانده می شود.
جدید ترین داده های بالینی exa-cel که در کنگره "انجمن هماتولوژی اروپا"(EHA) سال ۲۰۲۲ در سوئیس عرضه شد، نشان داد که همه ۷۵ بیمار مبتلا به تالاسمی بتا یا کم خونی داسی شکل که با ویرایش ژن تحت درمان قرار گرفتند، نیازی به تزریق خون نداشتند یا اینکه احتیاج به تزریق خون یا بروز انسدادهای تهدیدکننده زندگی در آنها بسیار کاسته شده بود. همه به جز دو نفر از ۴۴ بیمار مبتلا به تالاسمی، طی یک تا ۳۷ ماه پیگیری بعد از تجویز درمان، نیازی به تزریق خون نداشتند و احتیاج به تزریق خون در دو نفر باقیمانده هم تا ۷۵ و ۸۹ درصد کاسته شده بود.
کریسپر، تنها نوع ژن درمانی نیست که موجی از آن بوجود آمده است. گروهی از مشاوران "سازمان غذا و داروی آمریکا"(FDA) در اوایل ماه ژوئیه، به اتفاق آرا سفارش هایی را در مورد نوعی ژن درمانی عرضه کردند که بر فناوری کریسپر مبتنی نبود و شرکت "بلوبرد بایو"(Bluebird Bio) آنرا عرضه کرده بود. این درمان ها، ژن های در رابطه با تالاسمی بتا و اختلال نادری به نام "آدرنولکودیستروفی مغزی"(CALD) را هدف قرار می دهند. آدرنولکودیستروفی مغزی، نوعی بیماری است که ماده سفید مغز را در کودکان از بین می برد، درمان های کمی دارد و معمولاً طی پنج تا ۱۰ سال منجر به مرگ می شود.
روش درمانی شرکت بلوبرد بایو به علت ارتباط آن با افزایش ریسک مبتلا شدن به شکلی سرطان، با مشکلات بالینی روبرو شده است اما مشاوران به این نتیجه رسیدند که مزایای آن هنوز برای بعضی از بیماران، کمی بیشتر از خطرات آن است. سازمان غذا و داروی آمریکا مجبور نیست از سفارش های پنل های مشاوره خود پیروی کند اما معمولاً این کار را انجام می دهد.
حدود ۲۰ نوع درمان سلولی و ژنی وجود دارد که تا به امروز تأییدیه سازمان غذا و داروی آمریکا را دریافت کرده اند؛ باآنکه هیچ کدام مبتنی بر ویرایش ژن کریسپر نیستند. برنامه توسعه دارویی معروف به "NEWDIGS" دانشگاه "ام آی تی"(MIT) نشان داده است که امکان دارد تا سال ۲۰۳۰، بیشتر از ۶۰ درمان ژنی و سلولی در بازار آمریکا وجود داشته باشد. این امر می تواند به دگرگونی نحوه تفکر ما در مورد بیماری های غیرقابل درمان بیانجامد.
کشف دارو، یک فرایند طولانی و غیرقابل پیشبینی است اما تاثیری که ویرایش ژن می تواند بر توسعه دارو و نحوه تفکر ما درباره بیماری داشته باشد، از قبل مشخص شده است؛ همان گونه که "جان مور"(Jon Moore)، مدیر ارشد علمی شرکت زیست فناوری "هورایزن دیسکاوری"(Horizon Discovery) در سال ۲۰۱۶ اظهار داشت: هدفی که ما با فناوری کریسپر پیدا می نماییم، مقرر است به کشف داروهایی کمک نماید که در سال ۲۰۲۰ عرضه می شوند.
قابلیت اولیه exa-cel تنها شش سال پس از این حرف، نشان داده است که این یک شرط معقول است.



1401/04/13
10:17:07
5.0 / 5
186
تگهای خبر: شركت , فناوری
این مطلب را می پسندید؟
(1)
(0)

تازه ترین مطالب مرتبط
نظرات بینندگان در مورد این مطلب
لطفا شما هم نظر دهید
= ۸ بعلاوه ۵
SetFix تعمیرکار